Den forskning som anses ha kommit närmast en lösning och botemedel mot LHON är en genterapistudie som genomförs på Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami i USA.
Studien i Miami omfattar enbart personer med den typ av mutation som kallas G11778A, den vanligaste varianten i Sverige. Ungefär 100 personer med den berörda LHON-mutationen deltar i studien och i dagsläget har man uppnått lovande resultat i försök på möss. I bästa fall – om allt går enligt planerna och studien får in tillräckligt med ekonomiska resurser – kan försök att bota drabbade människor göras om ett par eller några år. Mycket arbete återstår dock. Om forskningen lyckas bota LHON hos personer med den mutation som studeras i projektet, kan man betydligt närmare en lösning även för övriga LHON-mutationer, men troligen behöver flera steg i forskningen göras om med respektive mutation.
Miamistudien betraktas av flera ledande forskare, både i Sverige och internationellt, som det mest lovande forskningsprojektet för att kunna hitta ett botemedel mot LHON.
